多家医院开设罕见病联合门诊，更重视管理和治疗

近日，多家三甲医院开设了罕见病门诊。4月19日，华中科技大学同济医学院附属同济医院成立罕见病诊疗与研究中心。4月10日，北京协和医院罕见病联合门诊开诊。2月28日，山东大学齐鲁医院(青岛)开设疑难罕见病门诊……

审评时限缩短至130日，罕见病新药上市再加速

3月31日，中国国家药监局药品审评中心发布了《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范(试行)》，明确提出鼓励研究和创制新药、儿童用药、罕见病用药创新研发进程，加快创新药品种审评审批速度。从审评时长来看，规范明确品种审评时限同优先审评品种时限为130日。

“三医”协同，让罕见病患者“病有医、医有药、药有保”

与十几年前相比，罕见病群体受到更多关注、讨论。罕见病不再是一个陌生的话题。2018年5月，国家卫健委、国家药监局等五部门发布了《第一批罕见病目录》，包括121种罕见病。《目录》的出台具有里程碑意义，对其后开展罕见病工作具有指导意义和制度法规效益。

较成人病情更严重，专家共商儿童罕见病诊疗与保障

“儿童是祖国的未来、民族的希望，儿童的身心健康牵动每个家庭，也需要社会的关心。与成人相比，儿童罕见病有其特殊性，患者往往在儿童时期就发病，且儿童许多脏器还没有发育成熟，病情比成人更加严重，因此，早诊早治尤其重要。”南京医科大学附属儿童医院院长、中华医学会罕见病学分会常委张爱华教授表示。

“三医”联动，破解罕见病难题

3月9日(周四)15:00-16:30，“两会健康策”之罕见病专场节目，邀请到第十一、十二、十三届全国政协委员、北京大学第一医院教授丁洁、北京协和医院皮肤科主任、中国罕见病联盟皮肤罕见病专业委员会主任委员晋红中、蔻德罕见病中心创始人、主任、瑞鸥公益基金会联合创始人、秘书长黄如方、勃林格殷格翰大中华区人用药品事业部健康事务及市场准入副总裁刘畅，共同聚焦罕见病患者痛点，为提升罕见病诊疗与保障建言献策，欢迎关注。

探索罕见病诊疗与保障体系

3月7日(周二)17:00-18:00，“两会健康策”罕见病专场节目，邀请到复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授、博士生导师胡善联，全国人大代表、重庆医科大学附属儿童医院院长李秋，南京医科大学附属儿童医院院长张爱华，聚焦罕见病诊疗与保障体系，为中国罕见病防治事业发展献计献策。

全国政协委员霍勇：完善罕见病创新药品医保准入和多层次医疗保障

“我们需要进一步积极探索创新药准入方式、合理实现风险共担等创新性支付手段，进一步促进国家医保基金风险管理与国家医药创新发展的相容性。”3月2日，全国政协委员、北京大学第一医院心内科主任霍勇向人民日报健康客户端介绍了此次两会他有关“完善罕见病创新药品医保准入和多层次医疗保障”的提案内容。

多方共筑罕见病防治与用药保障

多方共建罕见病医疗保障体系

3月3日（周五）14:00-15:30， “两会健康策”罕见病专场节目。

罕见病日|关爱小胖威利综合征，患儿重在稳渡情绪关

2月28日是国际罕见病日，中国红十字基金会成长天使基金于2月25日-26日举办了 “为爱呐罕•让爱不凡”罕见病患者关爱活动，通过公益援助、科普讲座、健康义诊等形式，关爱小胖威利综合征患者的生长发育问题。

早确诊、用好药、有保障，罕见病诊疗的新期待

“从2018年以来，罕见病的诊疗进入了一个快速进展期，我们完成了多个从0到1的跨越。”国家老年医学中心、北京医院神经内科主任医师殷剑表示。2月28日国际罕见病日，人民日报健康客户端两会健康策罕见病专场邀请罕见病政策专家、临床医生、患者代表共同聚焦罕见病治疗的创新与保障。

国际罕见病日|北京儿童医院罕见病科普专区上线

2月28日国际罕见病日，人民日报健康客户端联合北京儿童医院共建的罕见病科普专区正式上线！人民日报健康客户端“”守护微光“”罕见病专题同步上线！

国际罕见病日|有药可用是最朴素的生命诉求

探索血液罕见病诊疗创新与突破

罕见病治疗的创新与保障

中华医学会罕见病分会成立，张抒扬任首届主任委员

通过选举，中国罕见病联盟副理事长、北京协和医院张抒扬院长担任首届主任委员，刘丽、袁云、黄国英、韩金祥当选为副主任委员。丁洁教授被邀担任名誉主委。

罕见病医疗援助工程：关爱罕见病患者，助力多层次保障

2016年起，北京病痛挑战公益基金会开始探索罕见病群体的医疗支持服务方案，2018年2月，北京病痛挑战公益基金会整合机构多个服务项目发起了全国性罕见病民间公益援助项目——罕见病医疗援助工程。

专家呼吁：国内加快引入罕见病特医食品

11月4日，在“罕动新生·关爱罕见病在行动” 暨《另一种身份》罕见病科普微电影发布会上，上海市儿科医学研究所所长、上海市儿童罕见病诊治中心主任蔡威教授表示，目前，中国亟需罕见病领域的特医食品，但面临着国内生产企业刚刚起步，国外特医食品进不来的窘境。

赛诺菲携5款首秀创新产品亮相进博，涉及免疫炎症、罕见病等领域

全球首个获批的纳米抗体药物Cablivi、全球首个且唯一可广泛应用于婴儿人群的RSV预防用长效单克隆抗体Beyfortus……11月6日，创新医药健康企业赛诺菲参展第五届中国国际进口博览会。作为连续五年参展的“全勤生”，入华四十载的赛诺菲今年聚焦“追寻科学奇迹，焕发生命光彩”，三大展区，五大产品上演中国首秀，带来免疫炎症及罕见病、疫苗、慢病等全产品领域的战略创新展品。

罕见病种类已超一万种，2022年中国罕见病大会开幕

“目前被发现的罕见病种类已超过一万种，患病人数达4亿。”10月29日，由中国罕见病联盟、中国医药创新促进会主办的“2022年中国罕见病大会”在北京召开。大会以“生命至上，共享健康”为主题，来自全国卫生行政部门、医疗机构、医药企业的罕见病领域从业者和罕见病患者参会，共同围绕如何构建罕见病诊疗与保障的“中国方案”展开讨论。