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罕见病种类已超一万种，2022年中国罕见病大会开幕
“目前被发现的罕见病种类已超过一万种，患病人数达4亿。”10月29日，由中国罕见病联盟、中国医药创新促进会主办的“2022年中国罕见病大会”在北京召开。大会以“生命至上，共享健康”为主题，来自全国卫生行政部门、医疗机构、医药企业的罕见病领域从业者和罕见病患者参会，共同围绕如何构建罕见病诊疗与保障的“中国方案”展开讨论。
发布时间：2022-10-31 20:58:42 来源：人民日报健康客户端 -
过半罕见病用药纳入医保，未来医保调整还将适当倾斜
据病痛挑战公益基金会统计，在我国明确注明罕见病适应症的药物有87种，涉及43种罕见病。截至2021年国家医保谈判后，已有58种药物纳入国家医保，占已上市罕见病药的比例为67%，覆盖29种罕见病。
发布时间：2022-10-24 11:33:51 来源：健康时报网 -
6岁罕见病女孩引关注，专家：她的病是罕见中的罕见
不会说话、不能自理、患病率小于百万分之一……近日，长相甜美的6岁罕见病女孩蓝妮妮（化名）走红网络。10月21日，妮妮的妈妈夏珂接受人民日报健康客户端记者采访时表示：“我努力了很多年才让妮妮学会走路，但其实我知道，她很可能因为这个病又倒退回婴儿状态，重新归零。”
发布时间：2022-10-23 10:04:35 来源：人民日报健康客户端 -
发布时间：2022-09-17 13:28:52 来源：健康时报网
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99公益日｜关注罕见病群体,让爱不罕见
9月9日公益日，由中华社会救助基金会、北京病痛挑战公益基金会、《WAVES漫潮》联合策划，人民日报健康客户端作为首席媒体支持的“关爱罕见病群体，让爱不罕见”公益活动将正式启动。本次活动覆盖北京市多所购物中心的城市广场大屏、地铁，将在近6000家机构、国企、医院、社区楼宇电梯等集中展示。旨在呼吁公众关注罕见病群体，让罕见生命收获来自社会的细微关怀，让每个患者家庭都有应对疾病的勇气和力量。
发布时间：2022-09-09 11:51:57 来源：健康时报网 -
发布时间：2022-08-12 16:00:55 来源：上海市儿童罕见病诊治中心
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医保谈判关注罕见病、儿童等，专家：不放弃任何一个小群体
7月1日起，国家医保局网上申报系统开通，第五轮医保谈判工作正式启动。今年医保目录调整的最大亮点就是，优化了申报范围，向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。
发布时间：2022-07-02 20:16:08 来源：健康时报网 -
氯巴占临时进口工作方案发布，罕见病患儿家属：希望在眼前了！
“方案出台了，大家可以查看方案细则，希望在眼前了。”6月29日，在国家药监局发布《氯巴占临时进口工作方案》通知后，就有患儿家属第一时间将这个消息分享进患者群里，这是他们等待了2个多月的“好消息”。
发布时间：2022-06-30 10:36:09 来源：健康时报网 -
希望有一天不再“望药兴叹”，罕见病患者希望更多新药进医保
“我不止一次地梦见，我的女儿突然能站起来了，在梦里，她一步一步地向我走来。这个月就要买第二次口服药了，希望有一天我们能不再‘望药兴叹’。”小赵宝每一点点的进步都支撑着他父亲的信念，或许这个埋藏在心里的梦有一天真的能实现。
发布时间：2022-06-25 22:45:22 来源：健康时报网 -
医保目录调整将启动，罕见病药品或成今年谈判热点
除了适当放宽罕见病治疗药物的申报条件，方案中还有一条值得关注：2017年1月1日至2022年6月30日期间，经国家药监部门批准，适应症或功能主治发生重大变化的药品。
发布时间：2022-06-16 10:53:36 来源：健康时报网 -
神经纤维瘤病：症状多样、无药可治，专家呼吁进入罕见病目录
5月17日世界神经纤维瘤病关爱日，目前在中国的患者情况缺乏相关流行病学数据，在新生儿群体里每3000-3500中有1人患病，推算人群发病率为5 100万。与其他罕见病一样，神经纤维瘤病患者同样经历着难诊断、无药用的诊疗困境，与此同时这个病大多在儿童期发病，治疗的同时还要兼顾孩子的生长发育，这个平衡点不好掌控。
发布时间：2022-05-17 18:24:09 来源：健康时报网 -
有种肥胖是罕见病——关注这群贪吃的小天使
小胖威利综合征(PWS)是一种罕见的、复杂的多系统遗传疾病，由于一些患儿家长缺乏相关疾病与照护知识，而耽误了最佳诊治时间。孩子出现哪些异常状况需要家长提高重视?如何尽早识别小胖威利综合征尽早就医?目前临床上对于小胖威利综合征有哪些有效的治疗手段?
发布时间：2022-05-12 10:30:07 来源：健康时报网 -
罕见病重磅政策即将出台
“这是一个振奋人心的好消息，对罕见病患者、罕见病研发市场都是福音，是罕见病药品领域的重磅激励政策。”国家卫健委第二届罕见病诊疗与保障专家委员会委员、山东大学公共卫生学院教授李顺平在接受人民日报健康客户端记者采访时表示，市场独占期是现在美国、欧盟等国通行的罕见病药品激励措施，此前国家药监局批准的三批境外临床急需用药中超过半数为孤儿药，罕见病用药审评审批一直有绿色通道机制，但此次是以正式的实施条例形式进行规范管理。
发布时间：2022-05-11 14:39:05 来源：健康时报网 -
发布时间：2022-04-15 14:46:58 来源：健康时报网
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顾学范教授：罕见病不“罕见”，认识、理解疾病对治疗意义重大
“‘罕见病’其实也‘不罕见’，由于罕见病不像常见病一样为医生和大家所熟知，很容易被误诊或耽误治疗。提高公众和专业人员对于罕见病的认识，才有可能改变患者的结局。”上海交通大学附属新华医院小儿内分泌、遗传代谢病研究室主任顾学范教授在3月31日举办的维昇内分泌高峰论坛上谈到。
发布时间：2022-04-14 15:04:57 来源：健康时报网 -
孩子血尿、蛋白尿、耳聋，警惕这种罕见病
每年的3月是Alport关爱月，Alport综合征此前被称为眼耳肾综合征，是遗传性肾炎中除多囊肾以外最常见的一种，也是中国第一批罕见病目录中121个罕见病种之一。
发布时间：2022-03-28 16:43:00 来源：健康时报网 -
眼耳肾同时告急！警惕这种罕见病
每年的3月是Alport关爱月。Alport综合征又称眼-耳-肾综合征，为遗传性肾炎中最常见一种，也是中国第一批罕见病目录中121个罕见病种之一，主要表现为血尿和进行性肾功能减退，伴随着感音神经性耳聋和眼部异常等症状，严重威胁着广大患儿的心身健康。
发布时间：2022-03-19 14:10:33 来源：健康时报网 -
发布时间：2022-03-11 15:45:09 来源：健康时报网
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异地就医结算、罕见病保障……政府工作报告中的医保清单
在中国政府网发布的《政府工作报告里的民生好消息》中，其中前三条均与医疗保障相关，其中包括：完善跨省异地就医直接结算办法、实现全国医保用药范围基本统一，推进药品和高值医用耗材集中带量采购，加强罕见病用药保障。
发布时间：2022-03-11 12:05:22 来源：健康时报网 -
巩汉林委员：建立罕见病诊疗科室，完善药品审批机制
“我国罕见病发病人数约超2000万，很多国外已上市的相关药品在我国尚未获批准入，导致患者用药难。”全国两会期间，全国政协委员巩汉林提交《关于完善进口罕见病类药品审批机制，解决病患需求的提案》，建议建立罕见病诊疗科室，做好罕见病药品审评审批，解决罕见病患者的用药难题。
发布时间：2022-03-07 15:01:12 来源：健康时报网
